12月14日，应生物医学部裴仁军研究员邀请，苏州大学附属独墅湖医院方琪院长来所交流访问，并作题为“父源性肌卫星细胞治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的探索性临床研究及前沿进展”的学术报告。报告会由裴仁军研究员主持，生物医学部师生参加了此次交流。  

　　杜氏肌肉营养不良症，是一种遗传性肌肉萎缩症，基因存在于X染色体，呈X连锁隐性遗传，由于DMD基因突变导致肌肉细胞无法生成抗肌萎缩蛋白，丧失其在肌细胞骨架与细胞外基质的连接固定作用，膜不稳定性增加，导致肌纤维进行性坏死。方院长围绕杜氏肌营养不良症的临床治疗探究为主题，介绍了基于父源性肌卫星细胞的临床治疗案例及其进展，通过探究肌卫星干细胞移植后在宿主体内的归巢分化、免疫原性的变化机制，以及肌卫星细胞来源外泌体是否促进肌纤维再生和分化等，评估基于肌卫星细胞治疗干预的效果，真正实现了肌卫星细胞治疗的基础研究向临床的转化。此外，方院长详细介绍了目前针对DMD临床研究的最新进展，包括基于Vamorolone的药物治疗、基因替代治疗、GRX-202基因治疗、44号以及51号外显子跳跃治疗、细胞治疗的临床试验等。  

　　报告会结束后，方院长与在场的师生们展开了互动交流，通过此次学术交流，大家对于DMD临床研究有了更深入的理解和思考。  　　  

　　简介：  

　　方琪，教授，博士生导师，主任医师，苏州大学附属独墅湖医院院长，苏州大学附属第一医院神经内科主任，脑卒中中心主任，江苏省科教强卫创新团队领军人才，苏州大学脑卒中研究所所长，苏州市神经系统疾病临床研究中心，苏州市脑卒中医疗质量控制中心，苏州市缺血性脑血管病重点实验室主任。担任中华医学会罕见病分会委员，中华医学会神经病学分会遗传学组委员，江苏省医学会神经病学分会副主任委员，江苏省医学会罕见病分会副主任委员，江苏省医师协会神经内科分会副会长，江苏省卒中学会监事，苏州市医学会神经病学分会主任委员，苏州市医学会脑卒中专业委员会主任委员。任国家卒中急救地图专家委员会主任委员，任中华神经科杂志编委。曾获教育部科技进步二等奖，江苏省医师奖，江苏省科技进步一等奖，国家卫健委脑卒中防控杰出贡献奖，2021年度十大区域领导力专家称号。苏州市魅力科技团队带头人，承担国家重点研发计划和国家自然基金多项。  　　  　　  　　  

　　报告会现场